家族性自律神経失調症に関する化合物及び医薬組成物

開放特許情報番号
L2017002131
開放特許情報登録日
2017/11/30
最新更新日
2017/11/30

基本情報

出願番号 特願2015-526450
出願日 2014/7/14
出願人 国立大学法人京都大学
公開番号 WO2015/005491
公開日 2015/1/15
発明の名称 疾病の発症又は進行の一因となる異常スプライシングを抑制できる物質のスクリーニング方法
技術分野 食品・バイオ、有機材料、化学・薬品
機能 材料・素材の製造、検査・検出
適用製品 異常スプライシングを抑制できる物質のスクリーニング方法、医薬組成物、キット
目的 遺伝病、がん、又は感染症等に関する化合物及び医薬組成物、それらの使用、又は、それらの探索方法を提供する。
家族性自律神経失調症に関する化合物及び医薬組成物、それらの使用、又は、それらの探索方法を提供する。
効果 化合物1は、濃度依存的に蛍光強度比(GFP/RFP)が増加しており、その増加度は、Kinetinより著しく優れていた。よって、化合物1は、Kinetinよりも効果的にIVS20↑(+6T)→↑C変異に起因する異常スプライシングを抑制できる。
化合物1は、2μMという低い濃度で異常スプライシングを抑制できる。
技術概要
疾病の発症又は進行の一因となる異常スプライシングを抑制できる物質のスクリーニング方法であって、
(A)野生型スプライスバリアントと疾病の発症又は進行の一因となる異常スプライスバリアントとで異なるレポーター遺伝子が発現するように融合され配置又は構成されたDNAコンストラクトを真核細胞又は真核生物に導入し、必要に応じて導入された該細胞又は生物を該異常スプライシングが起る条件とすること、
(B)テスト物質を前記真核細胞又は真核生物に接触若しくは発現させること、
(C)野生型スプライシング及び異常スプライシングの少なくとも一方を前記レポーター遺伝子の発現により検出すること、及び、
(D)異常スプライシングのレポーター遺伝子発現に対する野生型スプライシングのレポーター遺伝子発現の割合が、該テスト物質を接触若しくは発現させないコントロールと比べて変化したか否かを決定すること、
を含む方法。
実施実績 【無】   
許諾実績 【無】   
特許権譲渡 【否】
特許権実施許諾 【可】

登録者情報

その他の情報

関連特許
国内 【無】
国外 【有】   
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